本文依据Informa数据库统计资料，梳理了近一个月（年5月16日～年6月15日）在研药物的审批情况，下篇对部分药物的研究情况进行简述，供研发人员参考。
据Informa数据库统计，年5月16日～年6月15日，共有30个药物产生审批方面的变化，其中，17个药物获批，6个药物处于申请NDA阶段，2个药物处于申请BLA阶段，4个药物处于临床Ⅲ期研究阶段，1个药物处于临床Ⅰ期研究阶段；但与此同时，也有3个药物的审批情况不佳，其中1个药物处于申请BLA阶段，另有2个药物处于临床Ⅲ期研究阶段（表1）。这些药物涉及多种治疗领域，包括：肿瘤（子宫肌瘤、胆管癌、前列腺癌、非小细胞肺癌）、神经精神疾病（阿尔茨海默病、精神分裂症、双相情感障碍）、感染性疾病（COVID-19、天花、肺炎、巨细胞病*、真菌感染）、自身免疫性疾病（溃疡性结肠炎、银屑病）、药物滥用障碍、烧伤、肥胖、术后疼痛、原发性胆汁胆管炎和肝纤维化、低血压、低纤溶酶原血症、进行性肌肉骨化症、化疗药物引起的听力缺失等。下文简介部分药物的审批进展情况。表1：近一个月（年5月16日～年6月15日）的药物审批情况注：灰色字体表示监管结果不佳的药物情况
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Tembexa
Chimerix公司近日宣布，美国FDA已批准Tembexa（Brincidofovir）片剂和口服混悬剂，用于治疗天花（Smallpox）。Tembexa适用于成人和儿科患者，包括新生儿。值得一提的是，Tembexa是第一种被批准用于所有年龄组的天花抗病*药物，包括婴儿和吞咽困难患者。Tembexa是一种口服抗病*药物，包括mg片剂和10mg/毫升口服混悬剂，每周服药一次，治疗2周。Tembexa是一种核苷酸类似物脂质结合物，旨在模拟天然单酰基磷脂，以达到有效细胞内浓度的抗病*活性代谢物西多福韦二磷酸酯（Cidofovirdiphosphate）。西多福韦二磷酸酯通过作为病*DNA聚合酶介导的病*DNA合成的替代底物抑制剂发挥其正痘病*抗病*作用。Tembexa的活性药物成分为Brincidofovir，这是一种核苷酸类似物，针对所有影响人类的5个DNA病*家族都具有抗病*活性，包括腺病*和天花病*，后者可导致天花。Brincidofovir具有高抗病*效力和高耐药屏障，无骨髓抑制效应、肾脏*性风险低。FDA批准Tembexa，是基于人类天花疾病的2种致死性正痘病*动物模型的疗效数据，即兔痘模型（感染兔痘病*的新西兰白兔）和鼠痘模型（感染鼠痘病*的BALB/c小鼠）。在每种模型的关键研究中，在动物感染致死病*剂量后进行延迟治疗时，与安慰剂相比，Tembexa治疗在统计学上显著提高了存活率。2
Prevnar20
辉瑞近日宣布，美国FDA已批准Prevnar20（肺炎球菌20价结合疫苗，20vPnC），用于18岁及以上成年人群，预防由疫苗中肺炎链球菌血清型引起的侵袭性疾病和肺炎。Prevnar20通过一次注射，将为成年人群提供强有力的、有意义的保护作用，免受造成全球大多数流行肺炎球菌病的血清型的侵害。Prevnar20通过优先审查程序获得批准。在年9月，美国FDA已授予20vPnC用于18岁及以上成人预防侵袭性疾病和肺炎的突破性药物资格（BTD）。年9月和年5月，FDA分别授予20vPnC用于成人适应症和儿科适应症的快速通道资格（FTD）。值得一提的是，这是首次批准一种结合疫苗，可预防20种血清型引起的大多数侵袭性肺炎球菌病和肺炎，其中7种引起了美国40%的肺炎球菌病病例和死亡。与目前市面上的其他结合疫苗相比，Prevnar20将帮助预防更多血清型肺炎球菌病。此次批准，基于辉瑞开展的成人临床项目的数据，该项目包括Ⅰ期和Ⅱ期试验、以及3项Ⅲ期试验（NCT、NCT、NCT），这些试验评估了Prevnar20的安全性和免疫原性。Ⅲ期试验共招募了多名18岁及以上的成年受试者，其中包括65岁及以上的老年人，以及接种过肺炎球菌疫苗的成人和未接种过肺炎球菌疫苗的成人。Prevnar20包括了沛儿13（Prevnar13）所包含的13种血清型（1、3、4、5、6A、6B、7F、9V、14、18C、19A、19F和23F）以及7种新的血清型（8、10A、11A、12F、15BC、22F和33F）。这7种新的血清型均为侵袭性肺炎球菌病的全球病因，其中6种（8、10A、11A、15BC、22F和33F）与高病死率相关，4种与抗生素耐药性（11A、15BC、22F和33F）和/或脑膜炎（10A、15BC、22F和33F）相关。3
StrataGraftSkinTissue
美国FDA近日批准Mallinckrodt公司生物制品StrataGraft，这是一种再生皮肤组织疗法，用于成人患者治疗深II度烧伤（Deeppartial-thicknessthermalburns）。具体为：临床上适用于外科治疗、含有完整真皮成分（保留深部皮肤层）的成人热烧伤患者。此前，FDA已授予StrataGraft皮肤组织孤儿药资格（ODD）、再生医学高级疗法（RMAT）、优先审查。StrataGraft由2种人类皮肤细胞（角质形成细胞和真皮成纤维细胞）共同生长形成双层结构（细胞化支架）。StrataGraft用于局部应用，由医疗保健提供者放置在烧伤处。随着时间的推移，患者的皮肤细胞应该会生长，以取代因烧伤而失去的皮肤细胞。StrataGraft治疗可以帮助避免或减少移植所需的健康皮肤的数量。StrataGraft的有效性和安全性基于2项随机临床研究，共涉及例成人深II度热烧伤患者。在这2项研究中，确定了2个面积和深度相当的深度烧伤创面，并将其随机分为单独局部应用StrataGraft或自体移植。有效性体现在StrataGraft治疗部位达到完全愈合的百分比，以及StrataGraft治疗部位对自体移植物的需求显著减少。StrataGraft是与美国卫生和公众服务部（HHS）生物医学高级研究与发展局（BARDA）联合开发的，该机构为StrataGraft皮肤组织的持续开发提供了资金和技术支持。根据Mallinckrodt公司此前的报道，BARDA对StrataGraft皮肤组织作为应对大规模烧伤事件的医疗对策表示了兴趣。4
Palovarotene
法国制药公司益普生（Ipsen）近日宣布，美国FDA已受理Palovarotene的NDA申请并授予了优先审查，该药用于治疗进行性骨化性纤维发育不良症（FOP，也被称为“石人综合征（StoneManSyndrome）”）。FDA将在年11月30日前作出审查决定。除了FDA，欧洲药品管理局（EMA）和瑞士医药管理局（Swissmedic）也已受理Palovarotene的营销授权申请（MAA），并授予了优先审查。如果获得批准，Palovarotene将成为全球第一个用于治疗进行性骨化性纤维发育不良症（FOP）的药物。Palovarotene是一种口服、选择性、维甲酸受体γ（RARγ）激动剂，用于预防异位骨化（新骨形成）。此前，FDA已授予Palovarotene治疗FOP的罕见儿科疾病资格（RPDD）和突破性药物资格（BTD）。Palovarotene是益普生在年4月收购Clementia制药公司获得。Palovarotene作为一种选择性RARγ激动剂，能够抑制BMP信号转导，从而防止异位骨化，延缓这种毁灭性疾病的进展。PalovaroteneNDA主要基于正在进行的MOVE试验（NCT）的数据，这是在FOP方面开展的第一个全球多中心Ⅲ期试验。MOVE是一项开放标签、单臂试验，正在评估Palovarotene慢性/发作给药方案在降低FOP患者新的年化异位骨化（HO）方面的疗效和安全性。5
Pedmark
Fennec制药公司近日宣布，已重新向美国FDA提交了Pedmark（独特配方的硫代硫酸钠）的NDA申请，该药用于儿科患者预防由含铂化疗引起的耳*性，具体为：用于1个月至18岁以下局限型、非转移实体瘤患者，预防由顺铂化疗引起的耳*性。在收到与FDA举行的A类会议的最后会议记录后，PedmarkNDA再次提交。重要的是，在年8月10日收到的完整回应函（CRL）中提到了药品制造商设施的缺陷，但未发现临床安全性或有效性问题，也不需要进一步的临床数据。Pedmark是一种研究性药物，这是一种水溶性硫醇化合物，用作化学还原剂，延长给药（4～8小时）大剂量Pedmark（16～20g/m2）可保护动物模型和患者免受铂诱导的耳*性。如果获得批准，Pedmark将成为第一个预防顺铂所致儿童听力损失的产品。此前，FDA已授予Pedmark孤儿药资格、快速通道资格、突破性药物资格。目前，该药物（欧洲商品名：Pedmarqsi）也正在接受欧洲药品管理局（EMA）的审查。Pedmark已由合作组在2项预防和减轻耳*性Ⅲ期临床研究中进行了评估，包括COGACCL研究和SIOPEL6研究。这2项研究都已成功完成。COGACCL研究纳入了5种儿童癌症，这些癌症通常采用强化顺铂化疗治疗局限型和播散型疾病，包括新诊断的肝母细胞瘤、生殖细胞瘤、骨肉瘤、神经母细胞瘤、髓母细胞瘤。SIOPEL6研究仅入组了有局限型肿瘤的肝母细胞瘤患者。Pedmark可通过多种方式保护细胞免受铂的*性。这些化学保护机制并非互斥的。Pedmark能使铂配合物失活，并使其与硫醇共价结合而不具有细胞*性。Pedmark保护耳*性的其他机制是通过清除活性氧（ROS）和提高内源性还原剂（如GSH）的水平。在内耳，耳蜗可将Pedmark集中在外淋巴液或内淋巴液中，并可局部增强Pedmark对耳*性的化学保护作用。因此，顺铂介导的（通过ROS）毛细胞凋亡被硫代硫酸钠（STS）的还原特性所阻碍。1.Informa数据库,检索日期:年6月22日.2.生物探索、米内网、医药魔方、生物谷、药明康德、药智网、新浪医药、医讯药闻、医药观澜等其他网络公开可获取资源.END
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